CRISPR La thérapie génique de troisième génération ouvre de nouvelles voies pour le traitement des maladies génétiques
Une équipe de recherche conjointe de l’université de Nouvelle-Galles du Sud (UNSW) en Australie et du St Jude Children’s Research Hospital aux États-Unis a mis au point une version améliorée de la technologie CRISPR, ce qui constitue une étape prometteuse vers un traitement sûr et efficace des maladies génétiques, notamment de la drépanocytose.
Une nouvelle génération de CRISPR plus sûre
CRISPR connu sous le nom d’édition de gènes, repose sur un mécanisme découvert chez les bactéries qui permet de couper l’ADN et de réparer les défauts génétiques. Auparavant, les scientifiques ont utilisé cet outil pour couper ou remplacer des séquences génétiques défectueuses, ce qui a constitué une révolution dans le traitement des mutations génétiques, mais non sans risques, notamment la possibilité de mutations secondaires pouvant conduire à d’autres maladies telles que le cancer.
La nouvelle version, appelée édition épigénétique, fonctionne d’une manière totalement différente : elle ne coupe pas l’ADN, mais supprime des composés chimiques appelés « groupes méthyles » des gènes silencieux, réactivant ainsi ces gènes naturellement et en toute sécurité.
Vers un traitement prometteur de la drépanocytose
Selon l’étude publiée dans la revue Nature Communications, la nouvelle technique pourrait être utilisée pour réactiver le gène de la globine fœtale, le gène responsable de la production d’un type particulier d’hémoglobine pendant la grossesse. Les chercheurs pensent que la réactivation de ce gène après la naissance pourrait compenser le défaut du gène normal de l’hémoglobine qui cause la drépanocytose.
Le professeur Merlin Crossley, vice-chancelier de l’UNSW, a déclaré :
« Manipuler l’ADN en le coupant peut augmenter le risque de cancer. Notre nouvelle approche élimine ce risque et offre une voie sûre pour la thérapie génique.
Le nouveau mécanisme : Du gène à la fonction sans coupure
La méthode mise au point s’appuie sur une version modifiée du système CRISPR pour diriger des enzymes spéciales qui éliminent les groupes méthyles des gènes silencieux, permettant ainsi à ces gènes de fonctionner à nouveau. Les expériences en laboratoire ont donné des résultats prometteurs, les chercheurs ayant pu réactiver les gènes ciblés sans effets secondaires notables.
Des utilisations futures prometteuses
Le professeur Kate Quinlan a souligné que la nouvelle technique n’est pas seulement utile pour la drépanocytose, mais qu’elle pourrait être efficace dans le traitement de nombreuses maladies génétiques qui nécessitent la réactivation de gènes silencieux.
L’équipe a expliqué que la méthode fait actuellement l’objet de tests supplémentaires sur des animaux, en vue du lancement d’essais cliniques sur l’homme. Si ces essais s’avèrent efficaces et sûrs, la prochaine étape consistera à appliquer le traitement aux patients en prélevant leurs cellules souches et en activant le gène cible.
